文 | 焦渤雯
据悉，「微光基因」宣布完成近亿元天使轮融资，本轮融资由生命科学领域专业投资机构杏泽资本领投，所募集资金将主要用于公司药品管线的快速推进和新型基因编辑平台的研发。
微光基因成立于2021年9月，以核心蛋白质进化及基因编辑平台为支点，致力于碱基编辑等新型基因编辑技术的产业化。公司团队在基因编辑、蛋白质科学及衰老、罕见病等研究领域有深厚积累，是全球最早在遗传疾病治疗中探索应用CRISPR基因编辑技术的团队之一，并曾发现多个衰老领域的重要蛋白与信号通路。
近年来，基于基因编辑的新型疗法在包括癌症、血液疾病和遗传病等多种疾病的研究和治疗中取得了重大的研究进展，逐渐从基础研究应用于临床。基因编辑是指在活体基因组的特定位置中进行DNA插入、删除、修改或替换的一项基因工程技术。目前的基因编辑技术有通过人工核酸酶，包括锌指核酸酶(ZFNs)、转录激活样效应因子核酸酶(TALEN)和CRISPR-Cas9进行基因编辑的技术。
其中，CRISPR-Cas9技术也被Science选为2015年度重要技术突破，短短几年内，已成为当今最主流的基因编辑工具，是当今生命科学领域中一项颠覆性技术。知名华裔学者张锋、刘如谦教授在基因编辑技术取得重大突破成果，并在2018年和J. Keith Joung成立Beam Therapeutics，致力于通过其专有的单碱基编辑技术来创建一类新型的精密基因药物。
微光基因创始人松阳洲教授曾任某知名高校生命科学学院院长，中国第一批引进人才，国家重点研发专项首席科学家。在分子细胞学领域的研究中做出了独创性的贡献，对人体细胞端粒调节机理和胚胎干细胞的蛋白组学和功能性的研究，处于国内外相关领域的前沿；在2015年实现了世界上第一次在胚胎水平通过基因修饰方法修正β-地中海贫血的突变基因。 松阳洲教授团队发现传统CRISPR/Cas9基因编辑技术在人早期胚胎中对地中海贫血症HBB基因的编辑存在脱靶效应、胚胎镶嵌性、同源重组效率低以及利用内源同源序列作为重组模板等问题。
公司产品管线均使用新型基因编辑工具，在安全性及治疗效率上国际领先，多条产品管线在同步、快速、有效地推进临床前工作，进度位居行业前列，其中多个管线具备全球稀缺性，预期在2023年首个管线将提交临床IND申请。
据相关行业报告，关国麻省理工学院的基因编辑相关专利数量最多，为207项。中国科学院相关专利数量为196项,列第2。美国哈佛大学相关专利数量列第3，为192项。体外基因编辑疗法在癌症、SCD、HIV等适应症研究已步入临床。
目前中国基因编辑工具企业有辉大基因、博雅辑因、克睿基因、微远基因等。
编辑：海若镜
